CRISPR допоміг «вирізати» ВІЛ з генома мишей

Поки результати лікування ВІЛ-інфекції за допомогою CRISPR отримані на мишах. На черзі - примати.

Можливо, вченим вдалося зробити великий крок на шляху пошуків засобу, здатного вилікувати ВІЛ повністю - а не просто взяти під контроль розмноження вірусу. Група дослідників під керівництвом фахівців з Темпльського університету (Temple University) зуміла «видалити» вірусну ДНК з організму піддослідної миші за допомогою технології редагування генів CRISPR. CRISPR - це методика, що дозволяє безпосередньо працювати з геномом, видаляючи і вставляючи певні фрагменти.

Спроба використовувати CRISPR для придушення реплікації ВІЛ і видалення вірусу з клітин тваринного організму була зроблена вперше. У дослідженні використовувалися три різні тварини моделі, в тому числі, «залюднена» - для її створення вчені ввели заражені клітини імунної системи людини в організм піддослідної миші. Результати роботи були опубліковані у виданні Molecular Therapy.

Дослідження очолив керівник Центру нейровірусології Темпльського університету (Temple's center for neurovirology) Камель Халілі (Kamel Khalili) спільно з колегами: доцентом Центру дослідження метаболічних захворювань (Center for Metabolic Disease Research) Темпльського університету Веньхуей Ху (Wenhui Hu) і професором Відділення радіології (Department of Radiology) Піттсбурзького університету (University of PittsburgBBон-B.

Минулого року ця ж команда дослідників вже опублікувала результати дослідження, в ході якого ДНК ВІЛ була введена в тканини щурів і мишей, а потім видалена за допомогою CRISPR. У новому дослідженні результат вдалося відтворити на трьох моделях. Піддослідні тварини з першої групи були виведені таким чином, що їхні клітини вже містили вірусну ДНК. Мишей з другої групи заразили особливим різновидом ВІЛ, небезпечним для гризунів. І, нарешті, миші з третьої групи, як вже говорилося, отримали ін'єкцію заражених імунних клітин людини. Принцип роботи нового методу.

За допомогою CRISPR вченим вдалося достовірно знизити кількість експресованої вірусної РНК в різних органах і тканинах піддослідних тварин. Зменшилася і кількість вірусної ДНК. На думку авторів роботи, отримані результати вказують на те, що з часом новий метод можна буде випробувати в клінічних випробуваннях.

Хоча нова робота певно може розглядатися як крок вперед на шляху до розробки «ліки від ВІЛ», медичне співтовариство вважає, що пройде ще чимало років, перш ніж такий засіб з'явиться в клінічній практиці. За повідомленнями Всесвітньої організації охорони здоров'я (ВООЗ), станом на кінець 2015 р. у світі проживало 36,7 млн ВІЛ-інфікованих. З моменту початку епідемії ВІЛ/СНІД вірусом були заражені близько 70 млн осіб, понад 35 млн померли.

Сучасні антиретровірусні препарати здатні знизити вірусне навантаження до практично невизначуваного рівня. Завдяки цьому пацієнти нормально себе почувають і можуть жити повноцінним життям. Однак вірус зберігається в тканинах організму - і активізується, якщо припинити лікування. Саме тому зараз активно ведеться пошук засобу, здатного повністю видалити вірус з організму, а не просто зробити його присутність непомітною. Технологія редагування генома CRISPR - інструмент відносно новий, він з'явився близько 5 років тому. Щоб впровадити його в клінічну практику лікування ВІЛ - якщо цей підхід доведе свою ефективність - потрібно спочатку зробити саму технологію CRISPR більш доступною. Однак, на думку експертів з Інституту пошуку ліків від ВІЛ Американського фонду дослідження СНІД (amfAR Institute for HIV Cure Research), мета варта докладених зусиль.

У найближчих планах групи вчених під керівництвом Халілі - тестування нової техніки на приматах, чия ДНК набагато ближче до людської. В даний час Халілі і його колеги займаються підготовкою до запуску цього дослідження.

"Я думаю, що CRISPR і подібні інструменти повністю змінюють медицину. Вони можуть дати нам нові способи лікування різних захворювань: ВІЛ-інфекції, раку, генетичних хвороб. Я вважаю, що ми отримаємо величезну користь від цих технологій ", - розповів Халілі.