Стартували перші клінічні випробування терапії стовбуровими клітинами при хворобі Паркінсона

Група японських вчених анонсує запуск клінічних випробувань індукованих плюрипотентних стовбурових клітин за участю добровольців, які страждають на хворобу Паркінсона.

Японські дослідники повідомляють про запуск перших у своєму роді клінічних випробувань принципово нового способу лікування хвороби Паркінсона. Для боротьби із захворюванням вчені будуть використовувати матеріал, отриманий з індукованих плюрипотентних стовбурових клітин - зрілих клітин, в результаті обробки хімічними сполуками «повернулися» на більш ранню стадію свого розвитку. Теоретично, такі клітини здатні диференціюватися і перетворитися на будь-яку спеціалізовану клітку організму.

У рамках клінічних випробувань, що стартували 30 липня, пацієнти отримуватимуть дофамінергічні прогенітори, клітини, які теоретично можуть перетворитися на нейрони, що виробляють дофамін. Прогеніторні клітини в кількості близько 5 млн будуть вводитися безпосередньо в ті області мозку, які безпосередньо пов'язані з нейродегенерацією, ключовим механізмом розвитку хвороби Паркінсона. Керівником дослідження стане Дзюн Такахасі (яп. 髙橋 淳, англ. Jun Takahashi), нейрохірург їхнього Центру вивчення і застосування індукованих плюрипотентних стовбурових клітин Кіотського університету (яп. 京都大学).

Хвороба Паркінсона розвивається в результаті загибелі спеціалізованих клітин мозку, що виробляють нейротрансміттер дофамін. Дефіцит дофаміну призводить до погіршення рухових навичок, тому пацієнти з хворобою Паркінсона відчувають труднощі при ходьбі і страждають від тремора. У міру прогресування захворювання, воно може призвести до деменції.

Експерименти на тваринах показали, що прогеніторні клітини успішно диференціюються в дофамінергічні нейрони і вбудовуються в мозок. Минулого року група вчених під керівництвом Такахасі повідомила, що мавпи з моделлю хвороби Паркінсона продемонстрували значне поліпшення стану - воно тривало цілих два роки після введення тваринам нейронів, вирощених з людських індукованих плюрипотентних стовбурових клітин.

Замість того, щоб культивувати специфічні для конкретного пацієнта клітини, японські вчені вирішили використовувати клітини, отримані від здорових донорів. При цьому використовується такий клітинний матеріал, який з найменшою ймовірністю викличе імунну реакцію відторгнення. Такий підхід дозволяє суттєво наблизити момент початку лікування і до того ж знижує вартість терапії. А в якості додаткової обережності пацієнти отримають стандартну імуносупресивну терапію одночасно з ін'єкцією прогениторів.

Слід зазначити, що зараз медики з Кіото тільки починають набір добровольців. Всього в роботу планують взяти сімох пацієнтів - за всіма учасниками дослідження буде вестися медичне спостереження протягом 2 років після втручання.

Нова робота стане третьою в Японії спробою застосування плюрипотентних клітин для лікування людей. Перші клінічні випробування такого роду пройшли в 2014 р. - тоді клітини вводили пацієнтам з віковою макулярною дегенерацією, невиліковним на сьогоднішній день офтальмологічним захворюванням, що призводить до повної сліпоти. Метод був попередньо визнаний безпечним, хоча одне повідомлення про серйозні побічні ефекти все-таки надійшло. Друге дослідження почалося вже в 2018 р. - група вчених з Осакського університету (яп. 大阪大学) почала вивчати ефективність і безпеку індукованих плюрипотентних стовбурових клітин як засобу боротьби з ішемічною хворобою серця.