Вчені вилікували хворобу печінки у мишей, виправивши ген, що мутував
Массачусетський технологічний інститут посідає друге місце серед кращих двохсот університетів світу.
Фахівці Массачусетського технологічного інституту, використовуючи новий метод генетичного редагування на основі бактеріальних білків, вилікували мишей від рідкісного захворювання печінки, викликаного одиничною генетичною мутацією.
Таким чином отримано перший доказ того, що техніка генетичного редагування, відома як CRISPR, може звернути назад перебіг хвороби у дорослої тварини.
Нещодавно розроблена система CRISPR заснована на клітинних структурах, які використовують бактерії для захисту від вірусної інфекції. Дослідники скопіювали цю систему, створивши комплекс генетичного редагування, який містить фермент для розрізання ДНК і матрицю нитки ДНК. Коли клітина відновлює збиток, отриманий в результаті дії ферменту Cas9, вона використовує матрицю ДНК для введення нового генетичного матеріалу в геном.
Вчені роблять висновок, що такого роду редагування геному в один прекрасний день зможе допомогти в лікуванні таких захворювань, як гемофілія, хвороба Хантінгтона, та інших, які викликаються поодинокими мутаціями.